筋ジス治療薬「エレビジス」保険適用へ

― 国内最高額3億円超の理由と期待される効果

2026年2月13日、中央社会保険医療協議会は、難病治療薬「エレビジス」を公的医療保険の対象とすることを承認しました。決定された薬価は約3億497万円。これは日本の公定薬価として過去最高額です。

「エレビジス」は、幼少期から全身の筋力が徐々に低下する遺伝性疾患デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療を目的とした遺伝子治療薬です。

この薬はスイスの製薬企業「ロシュ」などが開発しました。

遺伝子治療薬が高額になる理由は主に3つあります。

遺伝子治療は高度な研究設備・長期臨床試験が必要で、開発費が数千億円規模になることもあります。

希少疾患向け薬は対象患者が少ないため、開発費を回収するため単価が高くなります。

通常の薬は継続服用ですが、遺伝子治療は1回投与型のため、長期治療費をまとめた価格設計になります。

今回の決定で公的医療保険が適用されるため、患者の自己負担は大幅に軽減されます。さらに、難病医療費助成制度も利用可能なため、実際の支払い額は極めて低く抑えられる見込みです。

所管官庁の厚生労働省は

「対象患者が少ないため、医療保険財政への影響は限定的」
との見解を示しています。

米国では同薬が約5億円で販売されており、日本の薬価はそれより低い水準に設定されました。これは日本の薬価制度が「費用対効果評価」などを通じて価格調整を行うためです。

今回の保険適用は、単に高額薬が認められたというニュースではありません。重要なポイントは次の通りです。

つまり、医療の未来に向けた大きな一歩と言えます。

✅ まとめ
「エレビジス」は国内最高額の薬価ながら、保険制度によって患者負担は抑えられ、難病治療の可能性を広げる画期的な治療薬です。今回の決定は、日本の医療政策が「命の価値」を重視していることを示す象徴的な事例といえるでしょう。